Прорыв в РНК-терапии множественной миеломы
Мировой прорыв: группе исследователей под руководством проф. Дана Пеэра удалось уничтожить большинство клеток множественной миеломы в костном мозге (90% в лабораторных условиях и 60% в тканях, взятых у пациентов), благодаря препарату на основе РНК, который доставляется с помощью наночастиц в раковые клетки и подавляет их способность к делению.
Профессор Дан Пеэр из Тель-Авивского университета является одним из пионеров разработки РНК-препаратов в мире. Он руководит Лабораторией наномедицины, а также является и вице-президентом по исследованиям и разработкам в Тель-Авивском университете.
Результаты исследования, проведенного в сотрудничестве с Медицинским центром Рабина (больница Белинсон) под руководством докторанта Даны Тараб-Равски, были опубликованы в престижном журнале Advanced Science.
Очень обнадеживающие результаты
Множественная миелома — это рак крови, который обычно развивается у пожилых людей. В отличие от большинства лейкозов, которые начинаются в кровотоке или лимфатических узлах и распространяются на остальную часть тела, при миеломе злокачественные клетки появляются внутри костного мозга, и поэтому до них очень трудно добраться.
Лечение, разрабатываемое исследователями, состоит из наночастиц на основе липидов, содержащих молекулы РНК, которые подавляют ген CKAP5, кодирующий определенный белок. Как только этот белок подавляется, раковая клетка не может делиться, что приводит к ее гибели. Чтобы предотвратить повреждение здоровых клеток, наночастицы были покрыты антителами, которые специально направляют их к раковым клеткам внутри костного мозга.
Результаты исследования оказались весьма обнадеживающими: в лабораторных условиях раковые клетки, культивированные в колбах, уничтожались наночастицами на 90%. На втором этапе новое лечение было протестировано на образцах раковой ткани, взятой у пациентов с множественной миеломой, которые лечились в онкогематологическом отделении Медицинского центра им. Рабина.
В этих образцах наночастицы уничтожили 60% раковых клеток. Испытывая способность наночастиц достигать костного мозга у лабораторных мышей, исследователи обнаружили, что РНК проникает в 60% раковых клеток множественной миеломы после однократной инъекции.
Новый терапевтический горизонт
Люди с множественной миеломой страдают от сильных болей в костях, а также анемии, почечной недостаточности, а их иммунная система ослабевает. Существует много возможных методов лечения этого заболевания, но после некоторого времени улучшения у большинства пациентов развивается устойчивость к терапии, и болезнь рецидивирует еще более агрессивно. Поэтому существует постоянная потребность в разработке новых методов лечения. РНК-терапия имеет большое преимущество в этом случае, так как ее можно разработать очень быстро.
Действительно, можно каждый раз подавить другой ген, просто изменяя молекулу РНК, и таким образом адаптировать лечение к прогрессированию заболевания и к каждому пациенту индивидуально. Задача этого типа лечения состоит в том, чтобы достичь нужных клеток.
Сегодня РНК-терапия одобрена для лечения некоторых генетических заболеваний печени и для внутримышечных вакцин. Разработанная исследователями Тель-Авивского университета система доставки лекарств является первой, которая специально нацелена на раковые клетки внутри костного мозга. Она первой показала, что ингибирование экспрессии гена CKAP5 может быть действенным способом уничтожения раковых клеток.
Эта технология открывает новые горизонты для селективной доставки лекарств и вакцин на основе РНК против раковых опухолей и заболеваний, возникающих в костном мозге.
В группу клинических испытаний входили доктор Тамар Бергер, доктор Юлиана Ваксман и проф. Пиа Раанани из Института гематологии Медицинского центра им. Рабина (Больница Бейлинсон). Исследование финансировалось Центром гематологии и онкологии Боаза и Варды Дотан в Тель-Авивском университете и Фондом исследований рака крови Льюиса.
Изображение обложки журнала Advanced Science (Источник: Ella Maru Studio)